La politica della pillola

Farmaci e tecnologie mediche sono un asset importante per i sistemi sanitari, ma il loro costo è elevato. L'introduzione di nuove tecnologie è, col miglioramento delle condizioni economiche, l'aumento della speranza di vita e le maggiori aspettative dei cittadini sulla propria salute, uno dei driver dell'incremento della spesa sanitaria. Tutti i paesi a alto reddito hanno quindi introdotto sistemi di governo dell'accesso e diffusione delle tecnologie. In primo luogo, le decisioni di prezzo e rimborsabilità (P&R) si basano sempre più su valutazioni comparative rispetto a tecnologie già disponibili. Valutazioni che rispondono a domande di tipo clinico (la patologia target mette a rischio la sopravvivenza e riduce la qualità di vita dei pazienti? La nuova tecnologia è più efficace/meno rischiosa?), di convenienza economica e di sostenibilità finanziaria.

La ricerca e sviluppo di nuove tecnologie è sempre più mirata. Ne è esempio l'introduzione (per ora inferiore alle aspettative) di farmaci bersaglio, che agiscono in modo specifico sul target terapeutico, migliorando la probabilità di risposta clinica (efficacia e sicurezza). Una grande attenzione è poi posta sull'utilizzo prioritario (in presenza di risorse scarse) di farmaci su sottogruppi di pazienti più rispondenti di altri nelle prove sperimentali. Le decisioni di P&R vengono poi condizionate in alcuni paesi da altri risultati: dall'efficacia reale post-marketing rispetto a quella sperimentale (accordi outcome based, con rimborso basato sulla risposta individuale del paziente, come avviene per alcuni farmaci oncologici in Italia, o sui risultati di veri e propri studi post-marketing), dall'efficacia e costi reali o dall'impatto finanziario. Ben altri sono i problemi di accesso nei paesi a basso reddito. Non solo esiste ancora un deficit di ricerca e sviluppo su patologie endemiche, ma anche l'accesso ai farmaci essenziali è limitato. Secondo l'Oms, nei paesi poveri il prezzo di un farmaco per patologie comuni (ulcera, asma, diabete), che è pagato dal paziente in quanto i farmaci spesso non sono rimborsati, può essere equivalente allo stipendio di 9 giorni di lavoro, e fino a 35 giorni per i farmaci più costosi nei paesi più poveri. Le politiche di accesso, cui contribuisce la comunità internazionale, vanno da finanziamenti della R&S per patologie presenti solo nei paesi a reddito molto basso, alla licenza data dai governi a imprese genericiste per la produzione e la vendita di farmaci coperti da brevetto, dalle medicine patent pool, in cui la licenza alla produzione e vendita di copie generiche nei paesi a basso reddito è volontariamente concessa dall'impresa titolare del brevetto, ai programmi di donazione di farmaci, che agiscono anche sulle deficienze e sugli alti costi del sistema distributivo (il ricarico degli esercizi commerciali sul prezzo di un farmaco arriva al 700% in questi paesi, in Italia è di poco superiore al 30%). E poi, iniziative di formazione e programmi contro la contraffazione dei farmaci, che colpisce maggiormente i paesi in cui l'accesso è meno regolamentato. Politiche diverse, ma con lo stesso obiettivo: rendere accessibili farmaci e tecnologie mediche, purché dimostrino di essere utili al sistema.